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基因治療臨床試驗(yàn)需要幾個(gè)階段

時(shí)間：2019-01-29 11:53來(lái)源：廈門眼科中心編輯：lin瀏覽：

【文章導(dǎo)讀】廈門眼科中心遺傳眼病門診龐繼景教授指出，視網(wǎng)膜遺傳病基因治療的完整臨床試驗(yàn)大致包括三大部分。

　　廈門眼科中心遺傳眼病門診龐繼景教授指出，視網(wǎng)膜遺傳病基因治療的完整臨床試驗(yàn)大致包括三大部分。

　　第一部分為首先確定存在致病基因突變的患者，經(jīng)基因診斷為進(jìn)一步治療打下基礎(chǔ)，此部分主要由臨床上視網(wǎng)膜內(nèi)科醫(yī)生和遺傳學(xué)專家完成。

　　第二部分為研發(fā)可用于治療相關(guān)基因病變的藥物，包括建立與人類基因突變和臨床表現(xiàn)相近的動(dòng)物模型、設(shè)計(jì)并篩選相關(guān)病毒載體以及將載體導(dǎo)入動(dòng)物模型眼睛的給藥方式，以及隨后的安全性和有效性評(píng)估。

　　第三部分為在人體進(jìn)行臨床Ｉ、ＩＩ、ＩＩＩ期臨床試驗(yàn)，觀察并確定在動(dòng)物模型中安全性及有效性均良好的藥物在人體的效果。

　　龐教授以前在美國(guó)主要從事第二部分的工作，也就是基因治療藥物的研發(fā)；目前在國(guó)內(nèi)主要從事第一和第三部分有關(guān)致病基因患者的基因檢測(cè)和篩選相關(guān)臨床試驗(yàn)患者及可以進(jìn)行商業(yè)治療的患者。以后將陸續(xù)開始關(guān)于全色盲、先天性黑蒙、視網(wǎng)膜色素變性、無(wú)脈絡(luò)膜癥等遺傳性疾病的相關(guān)研究和治療。

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