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龐繼景教授解答:視網(wǎng)膜遺傳病臨床試驗(yàn)的三大部分

時(shí)間:2018-10-04 16:43來源:廈門眼科中心編輯:lin瀏覽:

【文章導(dǎo)讀】國內(nèi)知名視網(wǎng)膜遺傳病診療專家、廈門眼科中心眼科研究所副所長龐繼景教授表示,視網(wǎng)膜遺傳病基因治療的完整臨床試驗(yàn)大致包括三大部分。

  視網(wǎng)膜遺傳病基因治療的完整臨床試驗(yàn)大致包括三大部分。
 
  一、篩查致病基因突變
 
  確定存在致病基因突變的患者,經(jīng)基因診斷為進(jìn)一步治療打下基礎(chǔ),此部分主要由臨床上視網(wǎng)膜內(nèi)科醫(yī)生和遺傳學(xué)專家完成。
 
  二、研發(fā)基因病變的藥物
 
  為研發(fā)可用于治療相關(guān)基因病變的藥物,包括建立與人類基因突變和臨床表現(xiàn)相近的動(dòng)物模型、設(shè)計(jì)并篩選相關(guān)病毒載體以及將載體導(dǎo)入動(dòng)物模型眼睛的給藥方式,以及隨后的安全性和有效性評(píng)估。
 
  三、部分為在人體進(jìn)行臨床I、II、III期臨床試驗(yàn),觀察并確定在動(dòng)物模型中安全性及有效性均良好的藥物在人體的效果。

        據(jù)悉,國內(nèi)知名視網(wǎng)膜遺傳病診療專家、廈門眼科中心眼科研究所副所長龐繼景教授,在美國主要從事的就是基因治療藥物的研發(fā);目前在國內(nèi)主要從事致病基因突變的篩查和第三部分有關(guān)致病基因患者的基因檢測和篩選相關(guān)臨床試驗(yàn)患者及可以進(jìn)行商業(yè)治療的患者。以后將陸續(xù)開始關(guān)于全色盲、先天性黑蒙、視網(wǎng)膜色素變性、無脈絡(luò)膜癥等遺傳性疾病的相關(guān)研究和治療。有相關(guān)方面疑問患者,可撥打0592-2112111進(jìn)行咨詢。
 
  龐繼景教授出診時(shí)間
 
  時(shí)間:每周三上午:8:00—12:00
 
  地點(diǎn):廈門眼科中心大樓1號(hào)樓5樓5號(hào)診室
 
  注意:咨詢?nèi)债?dāng)周的周一上午(8:00)或下午(2:30)需要提前到陳龍龍醫(yī)生處掛普通號(hào)進(jìn)行各項(xiàng)檢查。(需要進(jìn)行兩天才能完成的眼底照相、OCT、ERG、VEP、光敏感度、視力/視野/色盲等各項(xiàng)輔助檢查)

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