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AGTC完成X連鎖視網(wǎng)膜劈裂癥基因治療試驗(yàn)的招募

時(shí)間：2018-04-16 09:17來(lái)源：廈門眼科中心編輯：lin瀏覽：

【文章導(dǎo)讀】2018年4月10日，Applied Genetic Technologies Corporation在一份新聞稿中宣布，已經(jīng)完成了基因治療產(chǎn)品候選藥物治療X連鎖視網(wǎng)膜劈裂癥1/2期臨床研究的招募。

　　2018年4月10日，Applied Genetic Technologies Corporation在一份新聞稿中宣布，已經(jīng)完成了基因治療產(chǎn)品候選藥物治療X連鎖視網(wǎng)膜劈裂癥1/2期臨床研究的招募。
 
　　該新聞稱，這個(gè)開(kāi)放標(biāo)簽，劑量遞增試驗(yàn)將評(píng)估通過(guò)玻璃體內(nèi)注射27例伴有RS1基因突變的X連鎖視網(wǎng)膜劈裂患者（XLRS）的腺相關(guān)病毒基因治療的安全性和有效性。
 
　　AGTC總裁兼首席執(zhí)行官Sue Washer在發(fā)布會(huì)上表示：“目前還沒(méi)有FDA批準(zhǔn)的XLRS治療選擇，XLRS是導(dǎo)致年輕男性黃斑變性的主要原因。 完成AAV試驗(yàn)的招募標(biāo)志著我們基因治療臨床開(kāi)發(fā)項(xiàng)目的又一重大成就 - 這是一個(gè)可以改善受XLRS影響的個(gè)人生活的里程碑。”
 
　　根據(jù)新聞，患者被招募分成四組，前三組接受低，中或高劑量的治療，第四組接受最初三組的最大耐受劑量。 一個(gè)兒科組也被納入中等劑量。
 
　　預(yù)計(jì)第四季度將有頂線數(shù)據(jù)。
 
　

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